In questo studio, Ruggeri et al hanno studiato il rapporto costo-efficacia della terapia di irrigazione transanale (TAI), in particolare utilizzando il dispositivo Navina Smart, per i pazienti con disfunzione intestinale neurogena (NBD) in Italia e hanno confrontato la cura intestinale standard (SBC) con la terapia TAI dal punto di vista del Servizio Sanitario Nazionale italiano.
Introduzione
L'analisi costo-efficacia (CEA) è diventata una componente chiave nella valutazione delle nuove tecnologie sanitarie1, determinando se una nuova tecnologia vale il costo aggiuntivo per il sistema sanitario e assistenziale in esame2. I modelli economici aiutano a capire se un trattamento o una terapia è associata a un risparmio di costi rispetto a un intervento o a un trattamento alternativo3. Strumenti come gli anni di vita aggiustati per la qualità (QALY) combinano la qualità della vita correlata alla salute e la quantità di vita per misurare il val.
L'analisi costo-efficacia (CEA) è diventata una componente chiave nella valutazione delle nuove tecnologie sanitarie1, determinando se una nuova tecnologia vale il costo aggiuntivo per il sistema sanitario e assistenziale in esame2. I modelli economici aiutano a capire se un trattamento o una terapia è associata a un risparmio di costi rispetto a un intervento o a un trattamento alternativo3. Strumenti come gli anni di vita aggiustati secondo la qualità (QALY) combinano la qualità della vita correlata alla salute e la quantità di vita per misurare il valore dei risultati sanitari. Ruggeri et al. hanno studiato il rapporto costo-efficacia della terapia di irrigazione transanale (TAI), in particolare utilizzando il dispositivo Navina Smart, per i pazienti con disfunzione intestinale neurogena (NBD) in Italia e hanno confrontato il trattamento di cura standard (SBC) con la terapia TAI dal punto di vista del Servizio Sanitario Nazionale italiano.
Disfunzione intestinale neurogena dal punto di vista del rapporto costo-efficacia
La disfunzione intestinale neurogena (NBD) è caratterizzata dalla compromissione delle normali funzioni intestinali a causa di un disturbo neurologico. I sintomi includono costipazione e incontinenza fecale, con le complicanze più comuni che comprendono infezioni del tratto urinario (UTI), emorroidi, dolore addominale, sanguinamento rettale e prolasso, ragade anale e disreflessia autonomica4. Questi sintomi sono comunemente associati a ricoveri ospedalieri ricorrenti e causano costi legati a visite, valutazioni diagnostiche, procedure chirurgiche ed eventi avversi, come infezioni gastrointestinali e ostruzioni intestinali. È molto importante un'attenta valutazione dell'anamnesi del paziente e un accurato esame clinico per determinare il trattamento più appropriato per ciascun paziente. Un approccio piramidale a gradini per il trattamento della NBD è stato ampiamente utilizzato nella pratica clinica per adattare sia i sintomi che l'approccio del paziente per ottimizzare il regime di gestione intestinale del paziente5. Il trattamento inizia con un approccio conservativo incentrato sull'ottimizzazione del regime intestinale come lo SBC e progredisce verso misure più invasive come l'irrigazione chirurgica del colon o la creazione di una stomia. Ci sono opzioni di trattamento intermedie come la TAI e le tecniche di neuromodulazione quando il trattamento con SBC non ha successo6. Sulla base di questo regime di trattamento, Ruggeri et al hanno studiato il rapporto costo-efficacia della terapia TAI, in particolare utilizzando il dispositivo Navina Smart, per i pazienti che hanno fallito la SBC rispetto a continuare con la SBC da sola nel contesto italiano.
Modello economico - costi relativi al trattamento SBC e TAI
L'analisi costo-efficacia è stata condotta utilizzando il modello di Markov. Questo modello permette di valutare sistematicamente l'evoluzione della condizione di un paziente nel tempo. All'interno di questo studio, Ruggeri et al. hanno simulato i diversi stati di salute che un paziente con disfunzione intestinale neurogena può attraversare quando l'SBC fallisce su un orizzonte temporale di 30 anni.
Il modello ha simulato cicli di 1 anno per un totale di 30 anni. Le probabilità di transizione relative ai diversi stati di salute del paziente sono state ricavate dalla letteratura. I costi unitari relativi al trattamento dei pazienti trattati con SBC e dei relativi stati di salute associati sono stati ottenuti dal Prontuario Nazionale del Farmaco e dal Prontuario delle Tariffe Italiane per le prestazioni ambulatoriali7,8. I costi associati al trattamento TAI (Navina Smart) sono stati forniti dal produttore Wellspect Healthcare.
Ruggeri et al hanno confrontato i costi del trattamento con SBC e TAI in termini di costi incrementali e QALY incrementali per indicare che il trattamento analizzato è associato a risparmi sui costi rispetto all'alternativa considerando una popolazione di 1.000 individui in un periodo di 30 anni. La disponibilità a pagare (WTP) è stata stimata in 35.000,00/QUALYs9 (anni di vita aggiustati per la qualità) ed è definita come il prezzo massimo o la fascia di prezzo che un cliente è disposto a pagare per un prodotto o un servizio. Inoltre, il beneficio monetario netto (NMB) è stato analizzato per quantificare la differenza tra i benefici monetari e i costi di intervento associati.
L'analisi è stata condotta utilizzando una popolazione ipotetica simile alla popolazione descritta da Emmanuel et al10.
Rapporto costo-efficacia per il trattamento di SBC e TAI
Confrontando il rapporto costo-efficacia in termini di costi, QALY e risparmi per il trattamento SBC e TAI nell'orizzonte temporale di 30 anni, Ruggeri et al hanno riportato quanto segue:
Il trattamento con TAI era dominante, il che implica che era meno costoso e portava a migliori risultati di salute se si considera una popolazione di 1.000 individui in un periodo di 30 anni. In particolare, i costi associati all'SBC hanno superato quelli associati alla TAI.
Con una disponibilità a pagare a € 35.000,00/QALY e confrontando i costi incrementali e i QALY incrementali, il trattamento TAI con Navina Smart ha il potenziale per produrre risparmi di € 66.101 e 0,43 QALY per paziente in 30 anni ed è correlato alla riduzione della probabilità di interventi chirurgici, creazione di stomia, eventi avversi e visite mediche. L'NMB, quando si quantifica la differenza tra benefici monetari e costi di intervento associati, è stato stimato in € 81.087 per paziente per 30 anni.
Conclusioni e limitazioni dello studio
Ruggeri et al hanno evidenziato nel loro studio che Navina Smart TAI per il trattamento della NBD mostra benefici in termini di risparmio sui costi per il SSN italiano rispetto al trattamento SBC. Questo risultato è stato associato a una minore probabilità di sottoporsi a sintomi, visite e interventi chirurgici negativi. I risultati di questa analisi possono essere utili per i decisori delle autorità sanitarie, regolatorie e governative nazionali nell'allocazione di risorse scarse nei sistemi sanitari nazionali.
Gli autori hanno sottolineato che questo modello presenta anche alcune limitazioni: la riduzione dei sintomi gravi della NBD, i costi di formazione associati a Navina Smart TAI per il personale sanitario e i pazienti, i costi del personale e delle attrezzature tecnologiche non sono stati inclusi in questa analisi. Il modello è basato sulla simulazione e fornisce uno scenario ipotetico piuttosto che basarsi su dati reali e pazienti reali. Inoltre, lo studio ha confrontato esclusivamente un'alternativa di seconda linea (TAI) con SBC e ha incluso i costi del contesto britannico quando i costi corrispondenti non erano disponibili nel contesto italiano.
